2017年11月9-10日，第五屆廣州核酸國際論壇（CNAF）在廣州市科學城隆重舉行。

 

大會掠影

本屆論壇嘉賓云集，人頭攢動

 

本屆大會邀請了包括2015年諾貝爾化學獎得主Tomas LINDAHL博士，2006年諾貝爾生理學或醫學獎獲得者Craig C. MELLO博士以及1993年諾貝爾生理學或醫學獎得主Sir Richard J. ROBERTS博士在內的二十位全球核酸領域頂級專家與學者，圍繞“非編碼RNA國際研究前沿”、“核酸藥物臨床試驗” 、“核酸診斷與標志物發現”和“核酸治療與藥物開發”四大議題做重要報告。事不宜遲，小編立即為大家送上大會干貨！

 

英國弗朗西斯·克里克研究所名譽教授

Title: DNA不穩定性與修復

 

2015年諾貝爾化學獎得主,英國弗朗西斯·克里克研究所名譽教授Tomas LINDAHL作為大會第一個報告嘉賓，就DNA三維結構中的陽離子和水分子與DNA損傷和誘變的聯系展開了討論，并描述了用于DNA內源性病變的DNA修復酶。他在演講中以核TREX-1 DNA特異性核酸外切酶為例，闡明了通過研究作用于DNA的核酸酶，有助于人們深入了解基因組穩定性，誘變和人類疾病。

 

哥本哈根大學教授

丹麥諾和諾德基金會蛋白質研究中心研究室主任

Title: 基因組編輯的結構生物學：RNA引導的內切酶如何切割基因組的特殊區域？

 

緊接著，來自哥本哈根大學的Guillermo MONTOYA教授針對近年來炙手可熱的基因編輯研究做了精彩的報告。他著重描述了Cpf1這個在2類CRISPR-Cas系統中功能強大的由單鏈RNA引導的內切酶。Guillermo MONTOYA教授在大會報告中以可視化的形式揭示了通過Cpf1進行RNA引導的DNA切割的工作模型，為基因組改造系統工程開辟了新的途徑。

 

中國科學院基因組學杰出教授

中國科學院北京基因組研究所研究員

Title: RNA修飾：調控與機制

 

第三位演講嘉賓，中國科學院北京基因組研究所研究員Yungui YANG教授，為大家帶來的是關于RNA修飾的研究報告，他通過闡述m6A修飾甲基轉移酶復合物METTL3/METTL14/WTAP和m5C修飾甲基轉移酶NSUN2，以及m6A去甲基化酶ALKBH5和FTO來表明RNA甲基化修飾在調控RNA加工代謝中的重要作用及其功能機理。

 

英國鄧迪大學教授

Title: RNA中N6mA表觀遺傳調控的結構基礎，以及胍核糖開關的遺傳調控

 

英國鄧迪大學的David M. J. LILLEY教授以“RNA中N6mA表觀遺傳調控的結構基礎，以及胍核糖開關的遺傳調控”為題，做了關于表觀遺傳方面的報告。他通過揭示N6mA表觀遺傳調控的結構基礎，指出腺嘌呤的N6-甲基化可能是細胞內普遍的調節機制的基礎；并介紹了其研究團隊鑒定出的三個胍核糖開關的晶體結構及其遺傳調控作用。

 

美國新英格蘭生物實驗室首席科學家

Title: 細菌甲基化組

 

本次大會的第二位諾獎獲得者，美國新英格蘭生物實驗室首席科學家Sir Richard J. ROBERTS的報告繼續聚焦表觀遺傳領域。他表示隨著SMRT測序的出現，現在無論是質粒中單獨的甲基轉移酶（MTases）還是整個細菌基因組中的甲基轉移酶，人們能輕而易舉地檢測其識別序列，使得研究者能發現許多意想不到的新MTases。

 

美國斯坦福大學醫學院教授
Title: tRNA衍生的小RNAs在翻譯調控中的作用及其在癌癥治療中的潛在靶標

 

接下來，美國斯坦福大學醫學院教授Mark A. KAY聚焦小RNA與癌癥治療的聯系。他在大會報告中闡述了tRNA衍生的小RNA（tsRNA）來源于細胞中許多不同的前體和成熟tRNA，這些tsRNA在哺乳動物的基因調控中起著不同的作用。Mark A. KAY教授還以一種特異性3’ tsRNA為例，討論了其在翻譯調控中的具體作用。

 

德國賽諾菲高級總監

Title: MicroRNA療法：靶向人類疾病的基因組“暗物質”

 

德國賽諾菲高級總監Ekkehard LEBERER博士圍繞人類基因組中的“暗物質”展開了報告。他表示大部分非編碼基因組轉錄成可能在健康和疾病細胞調控中發揮重要作用的非編碼RNA; 這些非編碼RNA可能是未來藥物的新靶標，并以microRNA-21為例，闡述了其與纖維化疾病和癌癥的關聯，并介紹了通過用反義寡核苷酸（抗miR-21）靶向microRNA-21來治療纖維化疾病的microRNA療法。

 

德國Silence Therapeutics首席運營官

Title: 從小分子和多肽療法到寡核苷酸及其偶合物

 

同樣來自核酸藥物產業界，德國Silence Therapeutics首席運營官Torsten HOFFMANN博士為大家介紹了他20年來，在制藥工業和生物技術方面的個人研發經驗，研究對象從小分子和多肽治療到寡核酸及其共軛物。Torsten HOFFMANN博士著重討論了寡核酸藥物的治療模式。

 

美國Sirnaomics公司創始人、總裁、CEO

Title: PNP遞送系統的RNAi療法在中美兩國臨床需求中的進展

 

大會第一天的最后一位演講嘉賓是美國Sirnaomics公司創始人Patrick Y. LU博士。他的研發團隊開發了能同時靶向TGFβ1和Cox-2的新型抗纖維化siRNA治療劑，目前已經通過了美國FDA和中國CFDA的IND審批，并在美國開始了臨床2a階段。Patrick Y. LU博士還在報告中展現了其公司肽納米顆粒（PNP）技術平臺在實現siRNA遞送中的獨特優勢，以及介紹他們即將在中美兩國推進的多種臨床研究策略。

 

美國馬薩諸塞大學教授

Title: 秀麗隱桿線蟲mRNA翻譯前Argonaute介導監控的“時間窗”

 

大會進入第二天的議程，首位演講嘉賓是2006諾貝爾年生理醫學獎得主，美國國家科學院院士Craig C. MELLO教授。他的團隊利用轉基因技術在秀麗隱桿線蟲中探索Piwi介導的基因沉默。他們的研究發現piRNA靶向一個抗性基因導致其在mRNA和蛋白水平上的減少卻并不完全沉默靶基因。他們的研究揭示了piRNA通過靶向成熟的mRNA（包括其ORF），對生殖細胞基因起到與miRNA相似的調控作用；以及內源生殖細胞基因的mRNA可以發展出對piRNA靶向的不同敏感性。

 

美國哥倫比亞大學微生物與免疫學副教授

Title: 非編碼RNA在B細胞免疫和癌癥中的調控

 

美國哥倫比亞大學微生物與免疫學副教授Uttiya BASU博士的報告題目是“非編碼RNA在B細胞免疫和癌癥中的調控”。他的實驗室長期從事關于B細胞介導的免疫，B細胞癌的發生以及ncRNA轉錄組的調控等研究。他在報告中闡述了B細胞基因組中表達的各種長非編碼RNA（包括eRNA）的區域，揭示了ncRNA的轉錄如何影響AID誘導的B細胞基因組誘變，最終導致B細胞淋巴瘤的發生。

 

美國耶魯大學細胞生物學尤金希金斯講席教授

耶魯大學干細胞中心主任

Title:piRNA在基因調控中的多重作用

 

耶魯大學干細胞中心主任Haifan LIN教授及其研究團隊于2006年在哺乳動物和果蠅種系中獨立發現了一類與Piwi蛋白相互作用的小分子RNA——piRNA，而他在本次演講中匯報了piRNA研究的最新進展，為大家揭示了Piwi-piRNA通路在表觀遺傳編程以及mRNA和lncRNA轉錄后調控中的重要作用。

 

美國麻省理工大學教授

美國懷特黑德生物醫學研究所創始成員

Title: 譜系特異性lncRNAs調控紅細胞，褐色和白色脂肪細胞，以及可能所有組織的發育

 

來自美國麻省理工大學的Harvey F. LODISH教授在報告中與大家分享了他的研究團隊新近的研究發現：許多lncRNA只在單一類型的細胞或發育途徑中表達，并且是這些細胞正常分化所必需的。報告聚焦紅細胞和脂肪細胞的形成， Harvey F. LODISH教授向與會者展示了多種不同類型的譜系特異性lncRNA參與基于譜系特異性發育的調節回路，闡明不同類型的基因間，增強子和反義lncRNA僅在特定類型的造血和脂肪細胞中表達，并且對于其本身的發育是必需的。

 

美國哈佛醫學院癌癥研究中心副教授

Title: RNAi和異染色質靜止誘導的轉錄沉默（QuieTS）

 

美國哈佛醫學院癌癥研究中心副教授Mo MOTAMEDI博士以“RNAi和異染色質靜止誘導的轉錄沉默（QuieTS）”為題向大家介紹了染色質蛋白的新功能：建立G0期細胞的全局轉錄程序。他的研究團隊發現將異染色質因子重新定位到常染色質部分需要Ago1相關的sRNA，導致若干常染色體基因簇的H3K9甲基化，他們稱這種機制為靜態誘導的轉錄沉默（QuieTS）。

 

美國強生集團楊森（Jassen）制藥研發部科學總監

Title: 設計用于肝外遞送寡核苷酸的FN3結構域

 

接下來，美國強生集團楊森（Jassen）制藥研發部科學總監Vadim DUDKIN博士圍繞寡核酸藥物的肝外遞送問題向大家做了報告，介紹了他們建立的探索肝外遞呈與Centyrins（一種新型的高度穩定的FN3結構域蛋白）直接結合且化學性質穩定的siRNA（Centyrin - siRNA）的科研合作項目，對Centyrin - siRNA結合物的制備過程、表征以及體外和體內基因沉默功能作了闡述。

 

美國Alnylam制藥公司高級總監

Title: RNAi療法在Alnylam中的臨床研究進展—“人和小鼠”：理解從非臨床階段到臨床階段的試驗藥物作用機制

 

前不久，一個RNAi治療藥物全球首次到達臨床三期終點，意義非凡。本次大會邀請到了開發這個藥物的美國Alnylam制藥公司的高級總監Yuanxin XU博士，就一種治療血友病的RNAi藥物ALN-AT3（Fitusiran）的藥物作用機制等一系列的數據進行了討論，Yuanxin XU博士表示根據臨床研究數據，Fitusiran能有效地減少ATIII和生成凝血酶，更重要的是具有減少出血事件的臨床益處。

 

短短兩天的第五屆CNAF，簡直是核酸領域最前沿新發現的知識轟炸，想與諾獎得主面對面交流，感受引領核酸研究領域發展的頂級科學家的風采，下一屆的CNAF，你準備好了嗎？

廣州市銳博生物科技有限公司成立于2004年，由國家千人計劃特聘專家和諾貝爾生理/醫學獎獲得者領銜，是一家以領先的核酸技術為核心，以核酸科研產品和核酸藥物生產服務為主導，集研發、生產、銷售與科研外包服務于一體的國家火炬計劃重點高新技術企業，為國內外客戶提供高品質的核酸產品和專業技術服務。