南模生物iPSC體外疾病模型研究平臺上線
誘導性多能干細胞（iPS）具有類似于胚胎干細胞的全能性，其能夠分化成特定的細胞，組織或器官。誘導多能干細胞 iPS 技術具有巨大的潛在應用價值，可以用于干細胞治療研究，構建疾病模型，發現新的治療靶點或篩選新的藥物。近日南模生物推出的 iPS 疾病研究模型平臺擁有多年培養干細胞的經驗和干細胞基因編輯技術，已建立穩定的iPS誘導系統，可以提供高效的疾病研究模型。
1. iPSC 體外疾病模型的優勢
1. 體外誘導的 iPSC 細胞可無限擴增和定向分化，有利于替代較難獲得的原代細胞系。
2. 患者體內誘導出來的 iPSC 細胞，分化形成的類器官，有利于大規模的進行藥物篩選。
3. iPSC 細胞在體外更容易進行基因編輯，誘導分化細胞可以高效模擬疾病的治療。
2. iPSC 體外疾病模型服務內容及交付周期
3. iPSC 體外疾病模型服務案例
3.1外周血單核細胞重編程為誘導多能干細胞（iPS）
通過密度梯度離心，將外周血中的單個核細胞分離出來。單個核細胞經體外擴增后，電轉重編程質粒 OCT3/4,SOX2,KLF4,L-MYC,LIN28。電轉第七天可見細胞貼壁，12-18 天 iPS 克隆逐漸形成，qPCR 驗證 iPS細胞相關基因均有表達。
注:A圖為紅系祖細胞重編程打靶day0；B圖為day7，細胞開始貼壁；C圖為day12，iPS克隆開始出現；D圖為day18，iPS克隆長成，邊緣清晰，細胞致密。
qPCR 驗證iPS細胞相關基因均有表達
3.2 iPS細胞和人胚胎干細胞的基因編輯
敲除示例：在基因CISH第三個外顯子內選取sgRNA進行基因編輯，移碼突變造成CISH基因的敲除。
hiPSC-CISH-KO編輯方案
hiPSC-CISH-KO測序驗證
敲入示例：在人iPS細胞 NANOG基因后插入TdTomato熒光蛋白。
iPS-NANOG-2A-tdTomato編輯方案
iPS-NANOG-2A-tdTomato熒光表達驗證
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