月亮的孩子（白化病）、
黏寶寶（黏多糖貯積癥）、
不食人間煙火的孩子（苯丙酮尿癥）、
睡美人（克萊恩-萊文綜合癥）
……
你很難想象，這些美麗的名字背后，其實(shí)蘊(yùn)藏著一個(gè)家庭的巨大痛苦。
  
罕見病，顧名思義，是指流行率很低、很少見的疾病，然而，在我國龐大的人口基數(shù)下，罕見病其實(shí)并不罕見。

罕見病多源于單基因突變，伴隨著基因治療的發(fā)展，基因治療類藥物為罕見病患者和家庭帶來了新的希望。

而在基因治療藥物開發(fā)中，遺傳小鼠模型是成為臨床前體內(nèi)藥效及安全性研究的重要工具。

直播間地址：https://live.polyv.cn/watch/3540197 

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